줄기세포 치료제로 난치성 질환인 '간질성방광염'을 치료하는 임상시험이 세계 최초로 성공했습니다.

제주대학교 학내 벤처인 미래셀바이오는 서울아산병원 비뇨기과와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 'MR-MC-01'을 이용한 1/2a 임상시험이 성공적으로 끝났다고 오늘(1일) 밝혔습니다.

간질성방광염은 방광 내 점막이 헐고 찢어지는 '허너병변(Hunner lesion)'이 나타나고, 하루 수십 회의 빈뇨(정상인 5∼7회)와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 희귀 질환입니다.

이번 임상시험은 기존 치료제의 효과를 보지 못해 빈뇨가 지속되며, 방광통증지수가 높고, 허너병변이 있는 중증 환자 22명을 대상으로 2022∼2023년 서울아산병원에서 진행됐습니다.

임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련한 중대한 이상 반응 등 안전성 문제가 나타나지 않았습니다.

임상 2a상 유효성 평가에서는 간질성방광염 증상지수 및 문제지수와 골반통·요절박·빈뇨지수가 처리군에서 유의하게 감소하는 것을 확인했습니다.

치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA) 결과 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 높게 나타났습니다.

특히 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해(징후 및 증상이 완전히 사라짐) 됐습니다.

이 같은 연구 결과는 세계적인 재생의학 전문 학술지 '줄기세포 중개의학' 5월호에 실렸습니다.

미래셀바이오는 줄기세포 치료제 'MR-MC-01'이 단순히 증상만 줄이는 것이 아니라 방광 조직 자체의 회복을 도와주는 근본적인 치료제로서의 가능성을 확인받았다고 설명했습니다.

이 치료제는 개발단계 희귀의약품(제30호)으로도 지정돼 있어 2b 임상시험까지 마치면 조건부로 빠르게 상용화될 수 있습니다.

김은영·정형민 미래셀바이오 공동대표는 "향후 상위 임상시험에서는 허너병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함해 시험 대상을 확대하고, MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출해 조기 사업화를 추진하겠다"고 밝혔습니다.

미래셀바이오 설립자인 제주대 바이오메디컬정보학과 박세필 교수는 "기존 치료제는 장기 복용 시 부작용이 생길 수 있고, 약을 끊으면 증상이 다시 나타나 근본적인 치료가 어려운 상황"이라며 "최종 임상 2b상을 성공적으로 마무리해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제를 내놓겠다"고 말했습니다.

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문형민(moonbro@yna.co.kr)